靶库构建&药靶筛选
百奥迈科开发的具有自主知识产权的全位点siRNA药靶分子库构建技术,能够从全长cDNA构建包含所有有效结合位点,长度分布于19 - 23bp的靶基因的siRNA分子库,亦可以模仿体内Dicer酶切割长度为21 - 23bp的分子库,适用于高通量功能基因及相关药物靶点筛选。该技术拥有:库容量大,可覆盖全长靶基因;siRNA位点分布随机;siRNA长度分布于19-23bp;药靶筛选“多、快、好、省”的优势。
核酸规模化合成及修饰
百奥迈科建立了从单体到核酸完整的规模化合成产业链,用于药物临床前研究以及健康产品产业化生产。RNA合成规模可达百克级,可满足科研、药物研发需求。合成工艺稳定,可重复性好,质控手段完备。产品纯度高,成本低,工艺开发手段完备。此外,拥有独特位点修饰,稳定性强,毒性低,可抑制脱靶效应。
药物传输
百奥迈科已成功开发皮肤和肝脏两大传输系统。皮肤传输包括基于纳米肽及植物提取物的两种类型,目前运用该系统已成功开发小核酸系列美白祛斑产品,治疗皮肤高色素病的药物也在研发当中。肝脏传输采用自主研发的阳性脂质体包裹,具有高效低毒的优势,已在体内进行肝脏靶向传输效果的检测,其传输效果显著,已成功应用在肝癌等药物的开发上。
临床前评价研究
治疗年龄相关性黄斑变性(AMD)的小配体核酸(sliRNA)药物 目前已完成了临床前毒理、药代和药动等试验,正进入临床试验申报准备阶段。子公司吉康生物治疗皮肤高色素病的siRNA药物目前正在进行临床前安全性评价阶段,此外百奥迈科治疗肝癌、肝炎、鼻咽癌等siRNA药物均已进入动物试验阶段。在一系列核酸药物开发的同时,建立了一系列的体内外研究方法,包括药物代谢、药物毒性、CMC、安全性评价等试验方法,也包括系列药物评价模型的建立,如原代细胞体外评价、原位肿瘤动物、眼病动物等模型建立方法。
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